Wir beobachten ViaCyte seit Jahren, während das Unternehmen in San Diego auf eine Methode hinarbeitet, mit der menschliche Stammzellen „neu programmiert“ werden, um zu neuen insulinproduzierenden Zellen zu wachsen, die in den Körper eines winzigen Geräts implantiert werden - effektiv eine funktionelle heilen.
Dieser Begriff der regenerativen Medizin hat im Laufe der Jahre Höhen und Tiefen erlebt, aber ViaCyte zeigt jetzt einige aufregende Erfolge in klinischen Studien und gewinnt mit neuen Millionen an Spendenaktionen an Fahrt.
Beachten Sie, dass dieser Bereich der Verkapselung und Inselzellenregeneration auch von anderen Unternehmen angesprochen wird, aber ViaCyte ist einer der sichtbarsten und in seiner Arbeit mit JDRF im Laufe der Jahre häufig gelobten Bereiche.
Ihre Idee ist einfach: Regenerierende Inselzellen, die sich normalerweise in der Bauchspeicheldrüse befinden, aber stattdessen in ein implantierbares Gerät eingebracht werden, um mehr Zellen zu züchten und Insulin nach Bedarf abzugeben, um den Glukosespiegel zu regulieren. Sie arbeiten seit Jahren an einer Version der ersten Generation mit dem Namen "PEC-Encap", bei der aus Stammzellen stammende Pankreas-Vorläuferzellen verwendet werden, die in ihrem als Encaptra bekannten Abgabegerät eingekapselt sind. Dies war das Gerät, das auf Diabetes-Konferenzen und JDRF-Veranstaltungen ausgestellt wurde und die Aufregung in unserer D-Community steigerte. Aber es ist noch ein langer Weg.
Glücklicherweise ist das Unternehmen vorsichtig, wenn es darum geht, Terminologie zu verwenden, die zu vielversprechend sein kann.
Aber sie machen bedeutende Fortschritte.
Die Ergebnisse der klinischen Studien am Menschen, die auf den ADA Scientific Sessions im Juni 2018 vorgestellt wurden, zeigten Daten aus zwei Jahren, die darauf hinweisen, dass das potenzielle Produkt von ViaCyte tatsächlich funktioniert. Das Unternehmen kündigte 2018 satte 165 neue Patente an und implantierte im Januar dieses Jahres seinen ersten menschlichen Patienten das Produkt der zweiten Generation.
Wir haben kürzlich mit Paul Laikind, CEO von ViaCyte, und Eugene Brandon, Vice President of Communications, über die neuesten Updates gesprochen und darüber, wie sie den Umfang ihrer Behandlung erweitern möchten.
(Dies alles ist sehr aktuell, da die Finanzierung durch das California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), eine Organisation, die im Laufe der Jahre zur Finanzierung der Arbeit von ViaCyte beigetragen hat, möglicherweise im nächsten Jahr erneuert werden muss.)
Formeln hochschalten
Das Unternehmen hat seine Pipeline möglicher Heilmittel für Produkte neu ausgerichtet, während es klinische Studien am Menschen fortsetzt und neue Versionen seiner Angebote testet, die im Grunde unsere Fähigkeit wiederherstellen, unser eigenes Insulin wieder zu produzieren.
Nachdem ViaCyte vor ein paar Jahren mit ersten Versuchen am Menschen begonnen hatte, stellte er fest, dass das Modell der zweiten Generation tatsächlich besser für die Veröffentlichung als Produkt der ersten Generation geeignet war. Damit ist dieser, bekannt als "PEC-Direct", jetzt an erster Stelle. Es würde immunsuppressive Medikamente erfordern und wäre auf etwa 10% der Typ-1-Patienten beschränkt, bei denen das höchste Risiko für Hypoglykämie-Unwissenheit und extreme Hypos aufgrund des manchmal als "spröder Diabetes" bezeichneten und anderer schwerwiegenderer Komplikationen besteht.
Das Produkt der zweiten Generation mit dem Namen „PEC-Encap“ würde es ViaCyte theoretisch ermöglichen, „die Fremdkörperreaktion abzuschwächen“ - was bedeutet, dass weniger auf Immunsuppressiva angewiesen ist -, was es für die Verwendung unter den breiteren Typen 1 und sogar Insulin geeignet macht -Verwendung von Typ-2-Population.
„Wir haben mit PEC-Encap begonnen, weil wir dachten, es könnte sofort einsatzbereit sein, und wenn dies der Fall wäre, würden wir PEC-Direct nicht benötigen. Aber wir könnten es bei Bedarf in unserer Gesäßtasche haben “, sagt CEO Laikind. "Wie wir erfahren haben, haben wir einige wichtige Erkenntnisse gewonnen und festgestellt, dass es besser ist, dies anders zu machen."
Laikind erklärt, dass sie in der Klinik eine aggressive Reaktion von Fremdstoffen auf die Gerätekomponenten entdeckt haben, die es den Zellen nicht ermöglichten, zu gedeihen oder richtig zu funktionieren. Deshalb haben sie den Forschungsversuch unterbrochen, um ihn weiter zu untersuchen und zu verbessern, bevor sie wieder aufgenommen wurden.
Jetzt arbeitet ViaCyte mit einer Firma namens W.L. Gore & Associates auf einer neueren, effektiveren Membran, die das Encaptra-Zellgerät beschichtet, um der Fremdstoffreaktion im Körper entgegenzuwirken. Diese PEC-Encap-Versuche werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 neu gestartet.
Inzwischen sind ihre PEC-Direct-Studien reibungslos verlaufen. Diese überarbeitete Version verhindert nicht die Reaktion von Fremdstoffen, sondern umgeht sie im Grunde genommen mithilfe von technischen Anschlüssen, die eine direkte Vaskularisierung der Zellen ermöglichen. Dies erfordert zwar immunsuppressive Medikamente, funktioniert aber auch mit anderen Organtransplantationen, die T1s mit hohem Risiko durchlaufen können. Sie haben die erste Studienkohorte bereits abgeschlossen und der zweite Teil ist noch nicht abgeschlossen. Dabei werden Dosisbereiche und Geräte unterschiedlicher Größe untersucht, die in den Körper implantiert werden. Sie möchten auch den Geräteprototyp selbst optimieren und sammeln Daten.
Laut Laikind können diese neuen Daten möglicherweise auf den wissenschaftlichen Sitzungen der ADA im Juni 2020 vorgestellt werden.
Gen-Editing und Diabetes
Wie wir im Herbst 2018 berichteten, kündigte ViaCyte eine Zusammenarbeit mit dem internationalen Biopharmaunternehmen CRISPR Therapeutics an, um mithilfe der Geneditierung die Einkapselung von Inselzellen zu ergänzen, die die transplantierten Beta-Zellen vor dem unvermeidlichen Angriff des Immunsystems schützen kann, der sie normalerweise abtötet. Dies würde natürlich die Notwendigkeit für Patienten beseitigen, Immunsuppressiva einzunehmen, was große Nachteile haben kann und bisher ein großes Hindernis für die Zellimplantation darstellte.
Die beiden Unternehmen erklärten gemeinsam: „Wir glauben, dass die Kombination aus regenerativer Medizin und Gen-Editing das Potenzial hat, Patienten mit vielen verschiedenen Krankheiten, einschließlich häufiger chronischer Erkrankungen wie insulinbedürftigem Diabetes, dauerhafte, kurative Therapien anzubieten.“
In gewisser Weise erweitert die Zusammenarbeit von ViaCyte mit CRISPR die Vorstellung, ob es sich hier um eine „Heilung“ handelt. Der Ansatz von ViaCyte wurde oft als "funktionelle Heilung" bezeichnet, da er nur die fehlenden Insulinzellen in einem PWD-Körper ersetzen würde, aber nicht die Autoimmunwurzeln der Krankheit ansprechen würde. Gemeinsam können diese beiden Unternehmen jedoch möglicherweise beides tun, um eine echte „biologische Heilung“ zu erreichen.
"Die kombinierte Kraft dieser Zusammenarbeit liegt in der Expertise beider Unternehmen", sagt Laikind von ViaCyte.
Er sagt, dass die Zusammenarbeit noch in einem frühen Stadium ist, aber ein aufregender erster Schritt auf dem Weg zur Schaffung eines von Stammzellen abgeleiteten Produkts ist, das einem Angriff des Immunsystems widerstehen kann - im Grunde genommen, indem die DNA der Zellen überarbeitet wird, um diesem Angriff auszuweichen. Sie treffen sich regelmäßig, sogar wöchentlich, und Fortschritte bei der Arbeit für die Zukunft sind bereits zu verzeichnen, sagt Laikind.
„Wir glauben, dass wir einen guten Ausgangspunkt dafür haben… Wir gehen davon aus, dass wir am Ende mehrere Zelllinien produzieren können, um sie nicht nur in Tiermodellen, sondern auch in der Klinik direkt zu testen. Der Einbau von mehr als einem Konstrukt in die klinischen Studien kann zeigen, welches am effektivsten ist, um Ihnen die tiefgreifende Innovation zu ermöglichen. “
Es ist alles sehr aufregend, wenn auch nur in der Forschungsphase ...
Und hier müssen wir eine Atempause einlegen.
Wo Hoffnung ist, ist Hype
ViaCyte ist vielleicht unser Ritter in gekapselter Rüstung. Ihr CEO bietet entsprechend vorsichtige Hoffnung. Es sind die Medienboten - oder zumindest die Schlagzeilenautoren -, die oft mitgerissen werden, wenn sie über etwas sprechen, das mit Heilung zu tun hat… (Seufzer).
Dieses Gleichgewicht zwischen „Hoffnung und Hype“ ist für unsere D-Community nichts Neues. Wir vertrauen daher darauf, dass Sie alle Ihre Erwartungen in Schach halten und gleichzeitig anerkennen, dass der Forschungsfortschritt von ViaCyte heutzutage recht ermutigend ist.
Wie Dr. Jay Skyler in seiner jüngsten Diabetologica Artikel zu diesem Thema: "Hype und Hoffnung schließen sich nicht aus." Daher hinterlassen wir Ihnen eine brillante Liste von Vorsichtsmaßnahmen, die Sie berücksichtigen sollten, wenn Sie über „Diabetes-Durchbrüche“ berichten (oder darüber lesen):
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